Terapia gênica para AME pode ser viabilizada pela Fiocruz com até 25% do custo Divulgação HCPA A Fiocruz iniciou o primeiro estudo clínico em humanos de uma terapia gênica avançada para tratar a forma mais grave da Atrofia Muscular Espinhal (AME) e abriu caminho para que o Brasil passe a produzir nacionalmente esse tipo de tratamento de alta complexidade. A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios que comandam os movimentos. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida. O produto, chamado GB221, é voltado à AME tipo 1 e pode custar no país entre 20% e 25% do valor praticado nos Estados Unidos para terapias similares. O anúncio foi feito nesta quinta-feira (26), em Brasília, durante atividade do Ministério da Saúde alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras, celebrado em 28 de fevereiro. No Brasil, 13 milhões de pessoas convivem com algum tipo de doença rara. Para ser considerada rara, a patologia precisa que afetar até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Terapia tem aplicação única e pode beneficiar o paciente por toda a vida De acordo com a Fiocruz, o GB221 é um produto de terapia gênica avançada aplicado em dose única, com potencial de beneficiar o paciente por toda a vida. Segundo a fundação, outro diferencial é que os impactos do tratamento são de curto prazo, permitindo melhora na qualidade de vida em pequeno espaço de tempo. O primeiro paciente tratado é um bebê de 11 meses com diagnóstico de AME tipo 1. O procedimento foi realizado em janeiro no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, centro habilitado pelo Ministério da Saúde para terapia gênica. A aplicação foi feita por via intracisterna magna (ICM), técnica que leva o medicamento diretamente ao sistema nervoso central. Segundo o professor do hospital, Jonas Saute, essa via permite que o tratamento alcance mais regiões do cérebro e da medula espinhal do que outras formas de administração e pode reduzir possíveis efeitos danosos a outros órgãos. Esta via permite administrar o medicamento inclusive em pacientes que tenham anticorpos contra o vírus utilizado na terapia, segundo Saute. O procedimento foi acompanhado por exames de ressonância magnética e tomografia. Nesta primeira fase, o objetivo é avaliar segurança e tolerância do produto. O protocolo prevê inclusão gradativa de pacientes para acompanhamento criterioso. “Até abril devemos incluir um segundo paciente. O estudo inovador reflete o papel estratégico de instituições públicas na ciência de vanguarda no Brasil”, afirma Saute.. Custos no Brasil devem ficar entre 20% e 25% dos valores atualmente praticados nos EUA O estudo faz parte da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca estruturar bases científico-tecnológicas, produtivas e assistenciais para disponibilizar esse tipo de tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto é conduzido pela Fiocruz em parceria com a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a Intrials Pesquisa Clínica Ltda, a Casa dos Raros, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas. Pelo acordo, os custos no Brasil devem ficar entre 20% e 25% dos valores atualmente praticados nos Estados Unidos para terapias semelhantes. “O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença. O acordo também garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia gênica inovadora pela primeira vez no Sistema Único de Saúde”, afirma o presidente da Fiocruz, Mario Moreira. A diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber, afirma que a incorporação da tecnologia representa um “salto disruptivo para a ciência brasileira”. Para Roberto Giugliani, diretor executivo da Casa dos Raros e coordenador da pesquisa, a parceria aponta para um caminho promissor na oferta de tratamentos inovadores em prazos menores e com custos mais acessíveis. Mais de 5 mil doenças raras atrasam diagnóstico e desafiam pacientes no Brasil Estima-se que existam mais de cinco mil tipos diferentes de doenças raras. As causas dessas enfermidades podem envolver fatores genéticos, ambientais, infecciosos ou imunológicos, entre outros. Entre outros exemplos, além da AME, estão: a Distrofia Muscular de Duchenne, a Fibrose Cística e a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). O desconhecimento sobre o tema e a complexidade dos quadros clínicos fazem com que muitos pacientes levem anos para receber um diagnóstico definitivo, após passarem por vários especialistas. Terapia gênica para AME pode ser viabilizada pela Fiocruz com até 25% do custo Divulgação HCPA