O Ministério da Saúde anunciou um investimento de R$ 122 milhões na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para o desenvolvimento da primeira terapia gênica contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 no Brasil. O estudo clínico, inaugurado com a primeira infusão em janeiro deste ano, foi autorizado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e representa um avanço na medicina de precisão na América Latina. A iniciativa foi divulgada nesta quinta-feira, 26 de fevereiro, pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira. O investimento financia a plataforma produtiva de plasmídeos e vetores virais, essenciais para a produção dessa e de outras terapias voltadas a doenças raras. 'Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doença e o destino dessas crianças. É a medicina mais avançada do mundo sendo ofertada gratuitamente à população brasileira, reafirmando o SUS como um patrimônio do nosso povo', destacou Padilha. A AME Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por mutações no gene SMN1, que produz uma proteína essencial para os neurônios motores. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos. O estudo, que utiliza o medicamento GB221 desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), está em fase 1 para avaliação de segurança e tolerabilidade, e fase 2 para análise de eficácia. A transferência de tecnologia para o Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos Bio-Manguinhos, da Fiocruz, permitirá a produção nacional e o desenvolvimento de terapias para pelo menos cinco outras doenças raras, como Atrofia Muscular Esquelética, Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar, Leucodistrofia Metacromática, Doença de Krabbe e Gangliosidose GM1. Podem participar crianças sintomáticas com diagnóstico genético confirmado, mutações no gene SMN1, até três cópias do SMN2, idade entre duas semanas e 12 meses, e início de sintomas nos primeiros seis meses. Para pré-sintomáticos, os critérios incluem risco de AME Tipo 1, mutações bialélicas no SMN1, até duas cópias do SMN2, e idade entre 14 dias e 150 dias. A inclusão de novos pacientes ocorrerá de forma gradual, com previsão para o segundo nos próximos meses. Caso os resultados sejam positivos e autorizados pela Anvisa, a terapia poderá ser incorporada ao SUS pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), garantindo acesso gratuito. O governo federal destina R$ 214 milhões para pesquisas em doenças raras, incluindo diagnósticos, medicamentos e sequenciamento genético. Em parceria com a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii), R$ 40,5 milhões financiam o desenvolvimento de terapias como a síntese de nusinersena e estratégias baseadas em anticorpo anti-VLA-4. Além disso, oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) mobilizam R$ 2 bilhões para a produção nacional de medicamentos como cladribina, natalizumabe, ivacaftor e sirolimo, reduzindo a dependência externa. 'Estamos investindo mais de R$ 2 bilhões em parcerias para produzir esses medicamentos no Brasil. Isso garante soberania, segurança e estabilidade no tratamento', explicou o ministro Padilha. Pelo Programa de Desenvolvimento e Inovação Local (PDIL), R$ 2,8 milhões serão aplicados em testes de exoma completo para diagnósticos precisos, com capacitação de 40 especialistas no Hospital de Clínicas da Universidade de São Paulo.