Pred svetovnim dnevom redkih bolezni, ki ga zaznamujemo na zadnji dan februarja, strokovnjaki poudarjajo, da zdravstvena stroka izjemno napreduje, možnosti za zdravljenje tudi redkih bolezni pa je bistveno več not nekoč. Na današnji nacionalni konferenci so se strinjali, da treba bolniku omogočiti prejem zdravila, če je to varno in učinkovito.