"Примерно 65% носителей синдрома Ретта обладают мутациями в белке MECP2, которые не выводят его полностью из строя, но снижают его выработку или ухудшают его способность соединяться с ДНК. Мы показали, что повышение концентрации этих мутантных форм пептида в нейронах несет ощутимую пользу для пациентов", - пояснила научный сотрудник.