A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue. Freepik A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. O produto, chamado Qfitlia (fitusirana sódica), poderá ser usado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. O medicamento é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos e teve análise priorizada pela agência por se tratar de uma doença rara, conforme previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 205/2017. O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União. Segundo a Anvisa, o medicamento poderá ser utilizado tanto na prevenção quanto na redução de episódios hemorrágicos, um dos principais problemas enfrentados por pessoas com hemofilia. Veja os vídeos que estão em alta no g1 O que é a hemofilia A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue. Pessoas com a condição têm deficiência de proteínas chamadas fatores de coagulação, essenciais para interromper sangramentos. Quando ocorre um corte ou lesão, o organismo normalmente inicia um processo em cadeia para estancar o sangue. Primeiro, as plaquetas formam um tampão inicial. Em seguida, entram em ação os fatores de coagulação, que reforçam esse bloqueio até que o tecido cicatrize. Nos pacientes com hemofilia, esse processo é interrompido. “A coagulação acontece em cascata, em que um fator depende do outro. Quando o paciente não tem esses fatores disponíveis, ele não consegue produzir o coágulo. O processo de estancar o sangue começa, mas não termina”, explica Martha Arruda, hematologista do Hospital Sírio-Libanês. Existem dois tipos principais da doença: Hemofilia A, causada pela deficiência do fator VIII, uma proteína do sangue essencial para formar coágulos e interromper sangramentos. É a forma mais comum da doença e representa cerca de 80% dos casos. Hemofilia B, associada à falta do fator IX, outra proteína que participa do mesmo processo de coagulação. Na prática, os sintomas das duas formas são semelhantes –como sangramentos prolongados ou hemorragias internas–, mas a diferença é importante porque cada tipo exige um tratamento específico, voltado à reposição do fator de coagulação que está ausente no organismo. A hemofilia é causada por uma mutação genética localizada no cromossomo X. Como os homens têm apenas um cromossomo X, quando ele carrega a alteração a doença se manifesta. Já as mulheres têm dois cromossomos X e, na maioria dos casos, apenas carregam o gene alterado sem desenvolver a doença, podendo transmiti-lo aos filhos. Freepik Sangramentos podem ocorrer sem trauma A gravidade da hemofilia varia conforme a quantidade de fator de coagulação presente no sangue. Pessoas com quadros mais graves podem ter sangramentos espontâneos, sem trauma aparente. Em casos mais leves, as hemorragias costumam ocorrer após quedas, cortes ou cirurgias. Além dos ferimentos visíveis, o problema também pode ocorrer dentro das articulações, algo comum no dia a dia. “Enquanto nos movimentamos, o corpo sofre pequenas lesões internas que normalmente são estancadas automaticamente. Nos hemofílicos isso não acontece, e o sangramento pode comprometer as articulações”, explica Arruda. Esses episódios repetidos podem provocar dor crônica, inflamação e danos permanentes nas articulações, podendo levar até a limitações de movimento. Em muitos casos, o diagnóstico ocorre ainda na infância, quando pais ou médicos percebem que quedas leves provocam hematomas grandes ou inchaços incomuns. A confirmação é feita por exames de sangue, que identificam a deficiência nos fatores de coagulação. Quantas pessoas vivem com hemofilia no Brasil Dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, indicam que o Brasil tem 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia. Desse total: 11.863 vivem com hemofilia A. 2.339 têm hemofilia B. O tratamento tradicional consiste na reposição do fator de coagulação que está ausente no organismo, geralmente por meio de infusões venosas. Novas terapias, como anticorpos monoclonais e medicamentos de ação prolongada, vêm sendo desenvolvidas para reduzir a frequência de aplicações e prevenir sangramentos, ampliando as opções terapêuticas para pacientes com a doença.