Jornal de Brasília
O Brasil está diante de uma decisão que pode mudar para sempre o tratamento de crianças com acondroplasia, doença óssea popularmente conhecida como nanismo. A possível incorporação do medicamento vosoritide ao SUS (Sistema Único de Saúde) mobilizou 14.266 contribuições em consulta pública, um número incomum para doenças raras; e que revela que o tema passou a ocupar o centro de um debate social mais amplo. Para o médico geneticista Dr. Paulo Victor Zattar Ribeiro, que participou de uma das maiores análises globais sobre o tratamento, o engajamento reflete a urgência de famílias que buscam mais do que o manejo de complicações: buscam autonomia para seus filhos. “Esse nível de mobilização mostra que a discussão sobre a acondroplasia deixou de ser um tema restrito aos especialistas e passou a ser uma demanda concreta da sociedade. Quando milhares de contribuições surgem em torno de uma doença rara, isso revela que há famílias mobilizadas, necessidade assistencial não atendida e percepção real de urgência”, afirma. A decisão final ainda não foi divulgada, mas o que está em jogo vai além da aprovação de um novo medicamento. Mas pode ser considerada um divisor de águas no tratamento da condição. A acondroplasia é a forma mais comum de nanismo e tem origem genética. Durante décadas, o cuidado foi concentrado no acompanhamento clínico e no tratamento das complicações ao longo da vida. Não havia uma terapia capaz de agir diretamente na causa do problema. É justamente esse o diferencial do vosoritide. “Na prática, muda o objetivo do tratamento. Antes, o foco era reconhecer e tratar apneia, compressões, alterações ortopédicas, dor, limitações funcionais e outras complicações. Com a chegada do vosoritide, surge a possibilidade de intervir no mecanismo que reduz o crescimento ósseo na acondroplasia”, explica o médico. De forma simplificada, o medicamento atua reduzindo o efeito do “freio” genético que limita o crescimento ósseo. E embora não represente uma cura, pode alterar a trajetória da doença ao longo da infância, especialmente quando o tratamento é iniciado precocemente. “Quanto mais cedo a criança inicia, dentro da janela em que as epífises ainda estão abertas, maior é a oportunidade de acumular benefício ao longo da infância”, destaca o geneticista. A discussão sobre a possível incorporação do vosoritide no SUS é sustentada por um corpo crescente de evidências científicas, incluindo uma meta-análise publicada liderada por pesquisadores brasileiros, sob a orientação de Dr. Paulo Zattar. O estudo reuniu dados de vida real de 696 crianças em diferentes países, em contextos diversos, e confirmou os benefícios já observados em ensaios controlados. “Houve melhora do escore de altura após 12 meses, aumento médio da velocidade de crescimento anualizada de 1,82 cm/ano e melhora de proporcionalidade, com perfil de segurança favorável”, explica. Para além dos números, esses dados ajudam a responder uma pergunta central para gestores públicos, já que o tratamento funciona fora do ambiente ideal dos estudos clínicos, segundo a pesquisa. “Para o gestor público, isso é essencial, porque a incorporação não depende apenas de eficácia em estudo idealizado, mas de segurança, reprodutibilidade e aplicabilidade no mundo real”, explica o geneticista. Apesar de o crescimento ser um dos principais indicadores, o impacto do tratamento vai além da altura. Ele toca diretamente a autonomia e a qualidade de vida dessas crianças. “Quando falamos de acondroplasia, não falamos apenas de estatura. Falamos de alcance funcional, mobilidade, independência nas atividades do dia a dia, adaptação ao ambiente, autoestima e inclusão”, afirma o médico. Esse ponto tem ganhado força no debate público. Especialistas e famílias defendem que cada centímetro conquistado representa também mais independência e menos barreiras no cotidiano, da escola à vida adulta. Dr. Paulo Zattar destaca impacto da possível incorporação do vosoritide no SUS para crianças com acondroplasia. Consulta pública com mais de 14 mil contribuições evidencia mobilização nacional em torno do tratamento. Judicialização ainda é a principal via de acesso ao vosoritide no Brasil, ampliando desigualdades. O peso do custo e o desafio do SUS Se por um lado os benefícios são óbvios, por outro o custo do tratamento é um dos principais pontos de tensão. O vosoritide pode chegar a até R$ 1 milhão por paciente, o que impõe um desafio real para um sistema universal como o SUS. “É evidente que o custo pesa, especialmente em um sistema universal com recursos limitados. Mas a análise não pode ser simplificada como ‘é caro, então não entra’. É preciso avaliar em qual população o benefício é maior, em que momento o tratamento gera melhor retorno clínico e como negociar condições de oferta mais sustentáveis”, pontua Zattar. Ele também chama atenção para a necessidade de olhar além do curto prazo, justamente por se tratar de uma doença genética que acompanha o paciente desde a infância, olhar somente pra o custo imediato se torna insuficiente. “É preciso considerar ganho funcional acumulado, impacto sobre autonomia e o efeito social de ampliar acesso mais cedo”, ressalta. Judicialização, desigualdade e o que está em jogo Hoje, o acesso ao vosoritide no Brasil ainda é muito limitado e, na maioria dos casos, depende de decisões judiciais. Esse cenário cria um sistema desigual, em que o acesso ao tratamento não é garantido de maneira uniforme. “Hoje, muitas famílias conseguem acesso apenas por judicialização, o que cria desigualdade entre quem consegue acionar a Justiça e quem não consegue”, explica Zattar. Segundo ele, a incorporação ao SUS mudaria esse cenário ao estabelecer critérios mais claros e universais. Sem essa inclusão, o risco é manter, ou até ampliar, a desigualdade. “Em tratamentos de alto custo, quando não existe incorporação pública estruturada, o acesso acaba concentrado em quem tem maior capacidade financeira ou suporte jurídico”, relata. O debate agora está nas mãos dos gestores públicos brasileiros. Mais do que uma decisão sobre um medicamento, o país discute que tipo de resposta quer dar para doenças raras. A incorporação do vosoritide pode marcar a transição de um modelo centrado no acompanhamento para outro capaz de modificar a trajetória da doença desde a infância. Se aprovado, o impacto poderá ser sentido ao longo de gerações, não apenas em centímetros, mas em oportunidades, autonomia e qualidade de vida. “Estamos discutindo não apenas um medicamento, mas que tipo de resposta o sistema público quer dar para crianças com doenças raras no Brasil”, resume o Dr. Paulo Zattar.
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